一年 89 亿美元，换回零个 FDA 批准

2026 年 8 月 8 日，行业媒体发表评论文章，披露了一组数字：2024 年，AI-ML 药物发现公司通过 264 笔融资筹集了 89 亿美元，其中仅生物技术 AI 一个细分方向就拿走了 56 亿美元。Dealforma 的年度回顾报告，并且补充了一个更刺眼的对比：2025 年这个数字进一步涨到了 110 亿美元、348 轮。

但截至文章发表的 2026 年 8 月，还没有任何一款由 AI 发现的药物获得 FDA 的全面上市批准。行业对首个批准的预测仍然挂在"2026 或 2027 年"，而这个日期已经连续三年在悄悄往后滑。

这笔账的五个核心结论

Clinical Trial Vanguard 主编 Moe Alsumidaie 的分析围绕五个判断展开。

第一，AI 的效率优势几乎全部集中在临床前。靶点识别、分子生成、ADMET 预测、合成路径规划。在这些环节，AI 确实把三到六年的流程压缩到了 18 个月。Insilico Medicine 为特发性肺纤维化发现新靶点并推进到临床前，只花了 18 个月和据报 15 万美元，而传统路径需要四到六年、数千万美元。但当候选化合物进入人体之后，算法的优势就被生物学不可化简的复杂性、患者异质性和终点选择所淹没。

第二，临床前跑得越快，监管材料可能越缺。大多数 AI 发现平台的设计目标是"更快出候选分子"，而不是"生成可审计的监管提交记录"。FDA 和 EMA 在 2026 年 1 月 14 日联合发布的要求算法透明度、数据溯源记录和跨目标人群的模型性能证据——这些东西不会由发现平台自动生成。

第三，BenevolentAI 的 Phase IIa 失败是一面镜子。2023 年 4 月 5 日，BenevolentAI 其 AI 辅助发现的 Pan-Trk 抑制剂 BEN-2293 在特应性皮炎的 IIa 期试验中未能在 EASI 和 NRS 主要终点上达到统计学显著改善。算法找到了靶点，化学流程是 AI 辅助的，试验仍然失败了。一次失败不能否定一项技术，但它框定了讨论的真正边界。

第四，三个利益相关方在玩三局不同的游戏。风险资本要的是平台估值，平台估值需要临床概念验证，这制造了在算法被充分验证前就把候选分子推进临床的压力。学术界（以 Yoshua Bengio 为代表）呼吁建立开放数据联盟，因为制药公司的。大型药企则在购买"观察权"：签一份多年 AI 发现合作，保留在平台产出可授权资产时介入的权利，但不承诺将 AI 产出真正整合进临床开发基础设施。

第五，第一个批准将是一个精心包装的里程碑，而非可复制的证据。目前 AI 发现药物中最接近批准的是 Insilico Medicine 的 rentosertib，它在 2023 年 2 月获得 FDA 针对特发性肺纤维化的。孤儿药路径降低了证据门槛。在一个罕见病适应症上拿到批准，不能证明这项技术在慢性大病种、标准证据要求下同样行得通。

一块止痒药膏教给行业的事

BEN-2293 的故事不复杂。BenevolentAI 是这个赛道里资本最充足、技术资质最完整的平台之一。它把一款局部 Pan-Trk 抑制剂推进到了特应性皮炎的 IIa 期，算法参与了靶点识别和化学优化全过程。2023 年 4 月 5 日，公司自己公布了结果：安全性和耐受性没有问题，但疗效终点没达到统计学显著。

把一次失败解读为"AI 药物发现不行"是错的。但 BEN-2293 的案例暴露了一个更具体的结构性问题：AI 目前能可靠压缩的环节几乎全部在临床前，而临床失败的原因，患者异质性、生物通路的冗余补偿、终点选择的敏感性，恰好在算法的有效射程之外。这不是代码写得不够好。这是一个转化医学问题。2024 年那 89 亿美元，大部分并没有花在解决这个问题上。

这个转化缺口恰好落在 FDA 和 EMA 刚刚开始划定的监管框架之内。2026 年 1 月 14 日，两大监管机构联合发布的 10 项指导原则提出了算法透明度、训练数据溯源、模型版本管理、跨人群性能验证等要求。但它们是"原则"，不是"要求"。原则不规定一份 IND 申请里该怎么记录算法可复现性，不界定什么叫"充分的训练数据披露"，也不要求维护一个跨多年 IND 期的模型版本历史。在原则和要求之间的灰色地带，会继续产出大量既不证实也不证伪技术核心主张的模糊 II 期读数。

三套互不相容的算盘

Bengio 在 2021 年接受 Science|Business 采访时已经把话说得很直白：制药公司不分享专有数据集，"数据饥渴"的 AI 算法得不到足够的训练多样性，模型很难在不同治疗领域之间泛化。他的 OECD 支持的报告呼吁用"合同强制力和财务激励"来推动数据开放。

但风险资本不想要开放数据联盟。风险资本要的是平台估值。平台估值需要管线资产。管线资产需要临床数据——不管算法是否已经被充分验证。这制造了一种自我强化的循环：为了下一轮融资，把候选分子推进 I 期或 II 期；而推进的速度越快，在算法和监管文档之间留下的鸿沟就越大。

大型药企是第三个变量。当辉瑞或赛诺菲签下一份 AI 发现合作协议时，他们购买的东西常常是期权——保留在未来某个时间点评估平台产出、决定是否引进的权利，而不承担将 AI 产出融入临床开发体系的运营成本。新闻稿里写的是"战略合作"。把 AI 生成的结果做成可审计、可追踪、能在 eClinical 全栈里流通的监管级数据的工作，很少以同样的速度跟上。

三条逻辑指向三个不同的方向，而当前的资本环境奖励的是数据护城河。

监管文件不是最后才补的作业

一个申办方如果想提交一份"AI 算法实质性参与了靶点选择或化合物优化"的监管材料，FDA 至少要问三件事：训练数据来自哪里，其完整性如何，已知偏倚是什么；当前处于 III 期的化合物是由哪个版本的模型生成的，那个版本是否依然是驱动后续开发程序的版本；在决定推进之前，算法的输出是如何通过湿实验验证的。这些记录没有一样是由发现平台自动生成的。它们全部要求从发现阶段就开始搭建数据基础设施，而不是在提交阶段补作业。

临床前效率最高的平台，可能恰恰最难转化为监管提交材料。因为它们之所以快，正是因为跳过了提交材料需要的那套文档架构。Insilico Medicine 的 18 个月、15 万美元是一个令人咋舌的数字。但任何考虑引进这个项目的申办方，其监管事务总监都必须追问一句：那 15 万美元的流程里产生了多少可审计的记录？补齐这些记录还需要花多少钱？

2025 年钱更多，裂缝纹丝未动

Clinical Trial Vanguard 的分析聚焦 2024 年数据，但 Dealforma 的 2025 年回顾报告显示这个市场仍在加速膨胀。348 轮融资、110 亿美元，加上 114 笔研发合作总潜在价值 434 亿美元，99 笔并购总额 123 亿美元，5 次 IPO 共募资 13 亿美元。其中 Isomorphic Labs 完成了 6 亿美元的 A 轮，Pathos AI 拿了 3.65 亿美元的 D 轮，Flagship 孵化的 Lila Sciences 在 2025 年合计融资超过 5 亿美元。

钱更多了，但 Alsumidaie 指出的结构性问题没有变。Isomorphic Labs 有 AlphaFold 3 和 Alphabet 的算力，Pathos 有多模态肿瘤基础模型，Lila 在讲"科学超级智能"的故事，每一家都在临床前端展示了令人信服的能力，但没有一家已经回答了那个问题：这些平台产生的候选分子，在进入人体之后，能否通过标准监管审查。Dealforma 数据里体量最大的那几笔交易，西门子 51 亿美元收购 Dotmatics、XtalPi 与 DoveTree 的 60 亿美元里程碑合作，买的仍然主要是平台能力和期权，不是经过验证的临床管线。

第一个批准能证明什么

Rentosertib 大概率会成为答案。Insilico Medicine 的这款 AI 驱动抗纤维化药物已经进入了 III 期临床，拥有 FDA 的孤儿药资格。当它或其他某个候选分子拿到第一个 AI 药物批准的那一刻，投行会引用它，每家平台公司会在每一份融资 PPT 里标注它，它会被包装成整个赛道的验证事件。但它能证明的东西其实很少：孤儿药路径的证据门槛低于标准审批。在一个罕见病适应症上、用一套相对宽松的审查标准拿到的批准，无法回答 AI 药物发现在高血压、糖尿病、抑郁症这些慢性大病种里是否同样有效。而 AI 药物发现的商业故事，那个支撑了 89 亿美元年融资额的故事，恰恰建立在大适应症的逻辑之上：用更快的靶点发现和更低的临床前成本，系统性地降低整个制药行业的研发效率赤字。

在这两个条件之间的巨大缺口，才是 89 亿美元至今没有回答、而第一个批准也回答不了的问题。Alsumidaie 的最后一句话值得全文引用：值得关注的问题不是哪家 AI 平台产出了第一个获批药物，而是哪家申办方搭建了一套能证明这一点的数据基础设施。