1万亿神经元、17000个基因敲除：Recursion与罗氏联手攻破神经科学靶点荒漠

神经科学是制药业的坟场，但有人挖出了一条新路

进入临床的神经科学药物，最终只有 8.4% 能拿到 FDA 批准——不到其他治疗领域的一半。中枢神经系统药物的失败率，无论临床前还是临床阶段，在全医药行业也位居前列。Recursion 官方博客 GEN

正是在这片靶点产出率极低的领域里，Recursion 与罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）的 AI 药物发现合作，刚刚跑通了第一个闭环。

2026 年 8 月 5 日，基因泰克行使了合作框架下的首个"验证靶点选择权"（Validated Target Option），将一个此前未被探索的神经科学新靶点推进到小分子早期发现阶段。Recursion CEO Najat Khan 博士称，这是"在历史上难以攻克的领域取得的重要里程碑"。[Recursion 官方博客] 该靶点来自一张 AI 驱动的全基因组 CRISPR 扰动图谱，双方自 2021 年启动战略合作以来首次从中挖出经过实验验证的神经科学靶点。[GEN]

基因泰克按下"买单"键

靶点的推进触发了基因泰克向 Recursion 支付 300 万美元的里程碑付款。至此，罗氏与基因泰克自合作启动以来已向 Recursion 累计支付 2.16 亿美元。[GEN] Recursion 投资者关系

该靶点来自一张双方联合打造的"神经元表型图谱"（neuronal phenomap）——Recursion 博客称其为迄今为止规模最大的全基因组 CRISPR 敲除神经元数据集。靶点的具体身份和对应适应症，双方均未披露。已知的是：从靶点验证启动到交付验证包，历时约 15 个月。[GEN]

先造 1 万亿个神经元，再把每个基因逐个敲掉

细胞制造。 人类神经元是药物发现中技术难度最高的细胞类型之一：需要数周才能成熟，培养条件苛刻，历史上极难以全基因组筛选所需的规模实现可重复制造。Recursion 与基因泰克联合开发了规模化神经元制造工艺，最终内部生产了超过 1 万亿个 iPSC 来源的神经元细胞。[Recursion 官方博客]

据 GEN 报道，外部细胞制造商曾告知合作双方，他们所要求的制造规模"太难、太贵了，做不了"。[GEN]

全基因组扰动。 在这批神经元上，研究团队对基因组全部 17000 多个基因逐一进行了 CRISPR-Cas9 敲除，同时施加了数千种小分子扰动，系统性捕捉基因-化合物互作与基因-基因互作关系。[GEN]

Recursion 神经科学副总裁 Christopher Winrow 博士对 GEN 表示："我们看的是全基因组范围的敲除，不只是几个感兴趣的领域或通路。这才是真正的游戏规则改变者——当你扰动细胞时，你会看到那些已知角色，但更重要的是，那些从未被探索的区域开始浮现。"

AI 读图。 实验产生了超过 3000 万张神经元细胞图像（GEN 报道的数字为 4600 万张以上）。每张图像被分析数百个特征——线粒体形态、核形态等——由定制的 AI 基础模型将原始像素转化为可供靶点发现的结构化生物学信号。[Recursion 官方博客] [GEN]

由此产生的数据通过 Recursion 基于英伟达（Nvidia）技术搭建的 BioHive-2 超级计算机进行处理，最终生成一张可被反复挖掘的"生物学地图"。[GEN]

三阶段验证。 模型的预测不等于候选靶点。双方联合设计了一套逐级加码的验证流程：首先是通路验证——靶点的行为是否符合模型预测；其次是功能验证——操纵该靶点是否能在疾病相关的人类神经元中产生有意义的改变（包括神经元健康、代谢和电生理）；最后是疾病验证——改变该靶点是否能改变疾病表型。只有三阶段全部通过的靶点才能进入验证包。[Recursion 官方博客]

基因泰克在审查完整验证证据后，行使了选择权。下一步是利用 Recursion 的 AI 化学平台，针对该验证靶点设计和优化新型小分子。[Recursion 官方博客]

一张地图，40 个管线，上百亿的对赌

根据合作协议，Recursion 与罗氏/基因泰克的管线覆盖最多 40 个小分子发现项目，横跨神经科学的关键领域和一个未披露的 GI 肿瘤适应症。每个项目，Recursion 可获得的开发、商业化和净销售里程碑付款最高超过 3 亿美元，外加最高高个位数百分比的阶梯销售分成。[Recursion 投资者关系]

这张神经元图谱并非孤例。双方目前共建有 6 张全基因组表型图谱——2 张神经科学（神经元图谱 + 去年公布的小胶质细胞图谱）和 4 张 GI 肿瘤图谱。图谱的价值在于可复用：Winrow 对 GEN 指出，"我可能在小胶质细胞图谱里发现一些有趣的东西，然后到神经元图谱里做交叉验证，反之亦然。这正是这个方法的真正威力。"[GEN]

Recursion 官方博客同时披露，同一套方法正在与其他合作伙伴推进免疫、炎症和肿瘤领域的项目，用该公司的话说，这"给 Recursion 的平台提供多次独立的射门机会，来自同一个可复用的引擎"。

8.4% 的成功率，和一个"无偏"的赌注

超过 30 亿人受到神经系统疾病影响。但根据 BIO 等机构 2006–2015 年的行业研究，只有约 1/40 的神经科学药物在进入临床后最终获批，从 I 期临床走到上市的比率仅 8.4%。[GEN] 几十年来的研究高度集中于少数几个被反复验证的靶点——Recursion 在投资者材料中也指出，这使得寻找真正的新靶点成为行业的集体瓶颈。[Recursion 投资者关系]

Recursion 与基因泰克的策略，本质上是一场"无偏"押注：不预设哪些基因或通路可能相关，而是同时扫描整个基因组，让 AI 模型从高维数据中自行发现与疾病扰动具有生物学关联的基因。Khan 将其描述为"从我们已经理解的生物学出发，在全基因组范围内系统搜索相关的新生物学，从而在进入验证之前以更高的置信度追踪未曾探索的靶点。"[Recursion 官方博客]

"从已知生物学走向未知生物学"——这句口号能否兑现，一个靶点还远远不够回答。

一个靶点不是革命，但路线跑通了

Winrow 在采访中也承认："每个靶点都是独特的，它们都关联到一个核心疾病过程。"[GEN]

换句话说，这是一次路线的验证，不是一次目标的抵达。Recursion 的平台证明了它至少能产出一个让基因泰克愿意掏钱推进的神经科学新靶点。但 AI 制药行业真正需要的不是一两个成功的个案，而是可重复、可扩展的产出节奏。

Recursion 在同一份财报中把 2026 年现金运营支出指引下调到了 3.75 亿美元以下，并说明基于当前运营计划、在不额外融资的情况下，现金跑道可延伸至 2028 年初。[Recursion 投资者关系] 在经济环境收紧的当下，AI 制药公司需要的不只是科学上的验证——还需要在现金烧完之前，证明这条路能跑出更多靶点。