斯坦福团队用 3.7 万个 AI 智能体组成「虚拟生物技术公司」，论文发表于 Science

据斯坦福大学医学院 9 月 17 日的消息，斯坦福大学生物医学数据科学副教授 James Zou 与研究生 Harrison Zhang 组建了一家「虚拟生物技术公司」（virtual biotech company，论文中称 Virtual Biotech）。它有约 3.7 万名「员工」，其中没有一个是人类：没有实验室，没有午休，也没有工资单。同一天，描述这家公司的论文发表在 Science 上，Zhang 是第一作者，Zou 是资深作者（senior author）。

斯坦福的新闻稿称，这些智能体在不到一周内分析并编录了约 5 万项临床试验，并从中找出一个能预测药物成败的生物学信号；它们还设计了一种靶向 B7-H3 的肺癌抗体药物偶联物（antibody-drug conjugate, ADC）。一家大型制药公司后来独立得出了同样的策略，那款疗法后来获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定（breakthrough therapy designation）。

从「虚拟实验室」到一整家公司

「我们的想法是看看能把这件事推到多远」，Zou 在新闻稿中说，「我们能否创建一家生物技术公司，包揽从寻找药物靶点到设计临床试验的所有环节？能否有一家完全由智能体组成的公司，去应对药物研发中极其复杂的挑战？」

这家「公司」的组织结构模仿成熟的生物技术企业：一位首席科学官（CSO）智能体统领研究团队，团队按职能拆分为多个专业部门，并行处理靶点发现、安全性评估、药物模态选择和临床开发等环节。据 Nature 的报道，驱动这些智能体的是 Anthropic 的 Claude 系列模型的多个版本；Zou 表示，任何先进的大语言模型都能胜任，包括研究者可以在自己电脑上运行的开放模型。

Zou 对 VentureBeat 说，这些智能体在一起工作时真的会争论、产生分歧，必须说服彼此；在他看来，这种摩擦比单个模型从头独自解题能激发出更有创造力、也更稳健的推理。

此前，Zou 的团队在 2025 年推出过一个「虚拟实验室」（virtual lab），让 AI 智能体模拟一个学术研究小组；据斯坦福当时的介绍，那个实验室在几天内设计出针对新冠变异株的纳米抗体，结构设计后来由合作者在真实实验室中制造并测试。VentureBeat 的报道说，正是在这样的实验验证之后，团队把模仿对象从单个研究小组扩大到一整家公司。

这项研究由 Knight-Hennessy 奖学金、美国国立卫生研究院（NIH，资助编号 T32-GM145402）、美国国家科学基金会（NSF）和 Chan Zuckerberg Biohub 资助；斯坦福生物医学数据科学系也提供了支持，PHD Biosciences 的研究人员参与了这项工作。

每项临床试验，一名「分析员」

药物研发的瓶颈之一，是判断哪些分子更可能通过临床试验。Zou 说，一个临床试验的端到端过程可能耗资数千万、有时数亿美元，并可能耗时多年；而随论文发布的新闻稿称，约 90% 进入临床试验的药物候选最终会失败，原因常常是疗效或安全性不足。

智能体被派去做的第一件事，是给每项临床试验单独指派一名「分析员」：一名智能体负责一项试验，提取该试验的安全性和有效性数据。斯坦福的新闻稿称，比起放出一群智能体在文献库里漫游，这是一种更细致的做法。这次编录的规模，新闻稿概括为约 5 万项试验；论文摘要给出的精确数字是 55,984 项。斯坦福说，同样的工作量若交给人类，需要数年。

论文还演示了另一个用途：分析一项被终止的溃疡性结肠炎试验，推断它可能失败的机制。

「开关还是调光器」：两套单细胞评分

在编录试验结果的同时，智能体还处理了试验期间采集的分子数据。对具有单细胞基因活性数据的试验，它们建立了两套评分：一套衡量药物对某一细胞类型的靶向有多专一（而非广泛影响多种细胞）；另一套衡量目标基因活性的「双峰性」（bimodality）：更像开关（开-关两态，双峰性高），还是更像可调光的灯。

两项评分都高的试验表现更好。斯坦福的新闻稿给出的数字是：与作用范围广泛的药物相比，靶向「开关式」基因的药物从 1 期推进到 2 期临床试验的可能性高 40%，最终上市的可能性高 48%，不良事件少 32%。这类模式在癌症、脑部疾病、心脏病、肾脏与肺部疾病等多种病症中都出现。

Zou 的解释是，一个行为像开-关开关、又只针对特定细胞类型的目标，可能比作用范围广泛的目标更容易被药物控制，也因此更安全。「智能体发现的科学非常令人兴奋，它表明这些单细胞特征可以用来造出更好的药」，他说，「它指出了收集这类数据的重要性。这可能有助于整个药物研发行业。」

仅凭 2025 年 1 月前的信息，智能体设计一款肺癌 ADC

为了验证一家完全由 AI 组成的公司能否设计出有望帮助病人的药物，团队把智能体的注意力转向肺癌研究者长期关注的一个蛋白：B7-H3。智能体分析了多项研究和生物医学数据仓库，报告 B7-H3 在一种叫成纤维细胞（fibroblasts）的细胞中高表达；这类细胞存在于结缔组织，常出现在肿瘤附近。进一步查看细胞间通讯和空间转录组（spatial transcriptomics）分析后，它们发现表达 B7-H3 的成纤维细胞似乎在向邻近的免疫细胞发信号并抑制其活动，等于让肿瘤躲过正常的免疫防御。

基于这些线索，AI 科学家设计了一种抗体药物偶联物：用一个能识别 B7-H3 的抗体「标签」锁定携带大量该蛋白的细胞，把有毒的化疗载荷直接送进去。

这套设计只使用了 2025 年 1 月之前可获得的信息。几个月后，也就是 2025 年 8 月，一家大型制药公司独立得出了同样的 B7-H3 ADC 策略。斯坦福称，那款疗法后来获得 FDA 的突破性疗法认定。这种认定旨在加速有前景的药物上市，前提是它们在人体研究中显示出疗效。Zou 把这次重合称为「独立第三方验证」，认为它与虚拟生物技术公司提出的效果和设计一致。据 VentureBeat 报道，Zou 在 VB Transform 2026 大会上说，这家公司是 Merck（默克）。

团队没有继续推进 B7-H3：已经有公司在把它带向临床。但 Zou 说，虚拟生物技术公司还提出了其他按类似方式设计的候选靶点。

尚未经过实验验证的预测

不过，据 Nature 报道，这套系统的工作仍处于人类监督之下；也有科学家指出，Virtual Biotech 尚未在真实药物研发中得到检验，其预测没有经过实验验证，更谈不上临床试验。

论文作者也在新闻稿中列出了限制：结论受可用数据的质量与覆盖面制约，对研究较少的疾病或靶点尚不适用，而且仍须经过实验验证。他们写道：「智能体系统并非要取代科学家，而是可以扩大治疗假设探索的范围与速度，同时让推理过程更透明、更可复现。」

Zou 说，人类、真实实验和验证始终是 AI 产生影响必须经过的通道。「我们的下一步是把虚拟生物技术公司的新发现带进真实实验室，检验有多少能在现实世界中站得住。」

参考链接

• 斯坦福大学医学院：Virtual biotech company puts thousands of AI scientist agents to work on drug discovery（2026 年 9 月 17 日）
• Science：The Virtual Biotech: A multi-agent AI framework for therapeutic discovery and development（2026 年 9 月 17 日）
• Nature：How a team of AIs discovered a promising lung-cancer drug（2026 年 9 月 17 日）
• EurekAlert：Introducing the Virtual Biotech: a multi-agent AI for drug discovery（2026 年 9 月 17 日）
• VentureBeat：Stanford's AI agents designed a drug Merck later built, too（2026 年 8 月 7 日）
• 斯坦福大学医学院：Researchers create 'virtual scientists' to solve complex biological problems