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Forbes 专题报道 Insilico：AI 设计药物 18 个月跑进 II 期临床
8 月 7 日，Forbes 发表了撰稿人 Bernard Marr 关于 Insilico Medicine 的深度专题报道。Insilico CEO Alex Zhavoronkov 随后在 X 和 LinkedIn 上分享了这篇文章。他在 LinkedIn 上写道，公司没有投递，甚至不知道这篇文章在准备。"这通常是个好迹象。"
报道的核心事实是具体的：Insilico 是首家完全用 AI 端到端设计药物候选分子、并让它成功进入 II 期临床试验的公司。这款候选药物 Rentosertib（ISM001-055）靶向特发性肺纤维化（IPF），从靶点发现到临床候选化合物仅用了不到 18 个月。传统药物研发的同阶段通常需要数年甚至十年以上。
三个判断，指向同一个问题
Forbes 报道在三个层面上记录了 Insilico 的进展，每一条最终都回到同一个问题——Zhavoronkov 在 LinkedIn 上这样概括 Marr 的追问："一个令人印象深刻的 proof-of-concept，能不能变成可重复的工业系统？"
第一条：速度是真实的。Rentosertib 的 IIa 期试验结果已于 2025 年 6 月发表在，显示该药物在 IPF 患者中安全且耐受性良好，呈剂量依赖性地改善用力肺活量（FVC）。2024 年 11 月公布的已确认了这一趋势。Insilico 称，这是首个由 AI 发现靶点、AI 设计分子、并在临床中同时获得验证的案例。
第二条：平台不止于一个分子。Chemistry42，Insilico 的小分子生成引擎，在 Rentosertib 项目中评估了约 78,000 个虚拟分子，最终将范围收窄到不足 80 个合成分子便锁定了临床前候选化合物。这个效率在传统药物化学中极难实现。而 Chemistry42 只是 Pharma.AI 平台的一个模块，该平台还包含靶点发现引擎 PandaOmics、面向生物学家新推出的 PandaClaw、以及多智能体科研助手 DORA。
第三条，也是最让行业意外的：Insilico 正在把同一套平台授权给竞争对手使用。根据公司 ，已有 13 家全球前 20 大制药公司在使用 Pharma.AI 平台。Zhavoronkov 在 上写道，Marr 的框架——"像一家 AI 公司那样思考，拥有基础设施，把整个蛋糕做大"，准确地抓住了 Insilico 的策略核心。
Chemistry42 筛了 78,000 个分子，只合成了不到 80 个
Rentosertib 的故事开始于 2019 年。Insilico 的靶点发现引擎 PandaOmics 在分析大量生物医学数据后，将 TNIK 识别为治疗纤维化疾病的优先靶点。据 Insilico 称，在此之前 TNIK 从未被当作肺纤维化的药物靶点研究过。
下一步是生成化学。Chemistry42 平台的 ，包括生成对抗网络和自编码器，在虚拟空间中设计并评估了约 78,000 个分子结构，同时考虑药效、选择性和 ADMET（吸收、分布、代谢、排泄、毒性）等多维约束。最终，Insilico 的化学家只合成了不到 80 个分子，就从中提名了临床前候选化合物。2020 年 12 月，ISM001-055 正式进入 IND 申报阶段。
从靶点发现到临床前候选化合物的整个过程，耗时不到 18 个月，成本远低于传统路径。
随后是临床验证。2022 年 2 月，I 期临床试验在澳大利亚启动；同年 11 月完成，数据确认了良好的安全性和药代动力学特征。2023 年初，II 期试验启动。2024 年 11 月，Insilico 公布了 ，公司称这是首个在患者中验证的 AI 发现靶点 + AI 设计分子的组合。
到 2026 年，Rentosertib 已经进入 III 期临床试验，一项在中国进行的 52 周研究。此外，其吸入制剂版本也于 2026 年 4 月获得了 IND 许可。
把平台交给竞争对手，是一门不同的生意
Insilico 的平台授权策略起初让一些观察者感到困惑。为什么要让竞争对手使用自己的核心技术？
答案在 2025 年年报中逐渐清晰。Pharma.AI 平台当年服务了全球前 20 大药企中的 13 家，软件收入同比增长 23.8%，订阅客户增长 18.3%。同年 12 月 30 日，Insilico 在香港交易所主板上市（股票代码 3696），成为当年香港最大的生物科技 IPO，引入了包括礼来和腾讯在内的全球投资者。截至 2025 年底，公司现金及银行结余为 3.933 亿美元。
Zhavoronkov 在 LinkedIn 上给出了更直白的解释："13 家全球前 20 大药企在你的基础设施上做药物发现，这是一门与当一家普通 discovery shop 完全不同的生意。"
这个逻辑有实际数据支撑。2025 年，Insilico 新签合作协议的总潜在价值达 13 亿美元，累计合作潜在价值达 46 亿美元，合作方包括赛诺菲、礼来、美纳里尼、Exelixis、海正药业、齐鲁制药等。其中与美纳里尼的 KAT6A 抑制剂授权交易总额超过 ，与 Exelixis 的 USP1 抑制剂交易包含 首付款。
换句话说，Insilico 的收入不完全押注在自有管线能否获批上。平台授权和里程碑付款提供了第二条现金流曲线，这在生物技术行业的高风险环境中是一种罕见的对冲。
不止一个 Rentosertib：10 个项目在临床阶段同时推进
Forbes 的报道聚焦于 Rentosertib 这个标杆案例，但 Insilico 的管线远不止于此。
根据 2025 年年报，公司累计提名了 28 个临床前候选化合物，目前有 10 个处于临床试验阶段。仅 2025 年一年，就新提名了 6 个临床前候选化合物，推进了 8 个临床项目。
处于临床阶段的资产覆盖了多个治疗领域：
- Garutadustat（ISM5411），一种肠道限制性 PHD1/2 抑制剂，用于治疗炎症性肠病（IBD），已进入 IIa 期临床，2025 年完成首例患者给药。
- ISM6331，非共价 pan-TEAD 抑制剂，针对实体瘤，全球多中心 I 期试验已启动并完成首例给药。
- ISM3412，MAT2A 抑制剂，用于 MTAP 缺失型肿瘤，I 期试验同步推进中。
- Rentosertib 吸入制剂，利用吸入给药的高技术壁垒和更大安全窗口，作为口服版本的补充路径。
在临床前阶段，公司还披露了四个值得关注的项目：口服 CBLB 抑制剂 ISM3830（靶向免疫治疗低响应的晚期癌症）、GIPR 拮抗剂 ISM0676（在肥胖模型中实现 31.3% 的体重下降）、NLRP3 抑制剂 ISM5059（阻断炎症级联反应的源头），以及广谱 pan-KRAS 抑制剂 ISM6166（覆盖多种 KRAS 突变实体瘤）。
赛道在验证，但淘汰也在加速
AI 制药行业正从概念验证进入临床验证阶段，结果喜忧参半。
Recursion Pharmaceuticals，Insilico 在 AI 制药领域最主要的对标公司，在经历了脑血管畸形和神经纤维瘤病项目的临床挫折后，于 2025 年春季进行了。不过其 REC-4881（MEK 抑制剂，针对家族性腺瘤性息肉病）在 I/II 期试验中显示出 43% 的息肉负担中位减少，试验预计 2027 年完成。
同期，Verge Genomics 的 AI 识别 ALS 候选药物 VRG50635 未能通过早期试验。AI 发现靶点不等于临床成功，这个行业正在反复学到这一课。
传统制药公司也没有坐等。勃林格殷格翰去年获得了十多年来首个 IPF 新药 Jascayd 的 FDA 批准，但分析师评价其肺功能改善效果"温和"。这恰恰为 Rentosertib 留下了竞争窗口。
与同行相比，Insilico 的差异化在于双引擎模式：自研管线承担高风险高回报，平台授权提供稳定现金流和规模化验证。2026 年 3 月，公司还与 Liquid AI 合作，基于自研的 MMAI Gym 训练框架，在私有基础设施上用轻量模型达到了 state-of-the-art 性能。这意味着 Insilico 在底层 AI 能力上的投入并未因商业化而放缓。
基础设施策略的风险，和 III 期背上的压力
Forbes 这篇报道真正在追问的问题，不是 AI 能不能做药。Rentosertib 的 IIa 期数据已经给出了初步肯定的回答。真正的问题是 AI 制药公司到底应该成为什么。
Insilico 的答案很明确：成为基础设施。Zhavoronkov 将其概括为 Marr 的框架——"像一家 AI 公司那样思考，拥有基础设施，把整个蛋糕做大。"这个逻辑与英伟达在 AI 芯片领域的策略异曲同工：不只在垂直领域自己下场，而是让整个行业在自己的平台上运转。
但基础设施策略的风险同样不容忽视。授权给竞争对手意味着放弃部分排他性优势。如果有合作伙伴在 Pharma.AI 上做出了更优的分子，Insilico 的自研管线将直面竞争。此外，平台软件授权收入虽在增长（2025 年同比增长 23.8%），但公司当年总收入为 5624 万美元，仍远不足以覆盖一家临床阶段生物技术公司的运营成本。平台生意目前是加速器，不是保护伞。
真正的压力在 Rentosertib 身上。III 期试验正在中国推进，全球多中心研究也在计划中。如果这个从 TNIK 靶点一路跑到 III 期的 AI 药物最终获批，它将成为 AI 制药行业第一例走完全流程的药物。如果失败，整个"AI 端到端药物发现"的叙事将遭遇迄今最沉重的质疑。
不过有一组数据值得注意：Insilico 在 2019 年识别了第一个靶点，到 2026 年管线中同时跑着 10 个临床试验，而在此期间公司累计从零建立了一条服务 13 家顶级药企的软件业务。从单点突破到多点并行的加速度，或许就是"可重复工业系统"正在成形的最直接证据。