罗氏推进首个AI神经靶点，万亿神经元里的第一份回报

2026 年 8 月 5 日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）行使了与 Recursion Pharmaceuticals 合作中的首个"已验证靶点选择权"——将一个此前未被探索过的神经退行性疾病靶点推进到联合早期药物发现阶段。从双方 2021 年底签约到第一个靶点走完验证，花了将近五年。

这个靶点的具体适应症未公开，但它是双方合作中第一个走完完整验证流程的项目。根据，该合作最多可覆盖 40 个项目，总潜在价值高达 120 亿美元。截至目前，罗氏与基因泰克已向 Recursion 累计支付 2.16 亿美元现金。

万亿神经元、一万七千基因、一个靶点

Recursion 与基因泰克的联合团队用了超过一万亿个由诱导多能干细胞（iPSC）分化而来的人类神经元——相当于大约 12 个大脑的细胞量——逐个敲除了基因组中 17000 多个基因，捕获超过 3000 万张细胞图像，再通过定制的基础模型将原始数据转化为一张可解释的"生物学地图"。这张图的目的不是验证某个已知假设，而是让模型在全基因组范围内平行搜索，找出与疾病驱动因素存在生物学关联的基因。

从启动靶点验证到递交验证数据包，团队花了 15 个月。基因泰克接受验证数据包后，触发了向 Recursion 支付 300 万美元的里程碑付款。

Recursion CEO 称这一进展为"行业定义性时刻"——在一个几十年来进展停滞、需求极其巨大的领域，证明了将规模化疾病相关数据生成、基础模型与深度药企合作结合在一起的路径是可行的。

"神经科学里所有人都在追同一批三四十个靶点"

Khan 在接受 Bloomberg 采访时直言："在神经退行性疾病领域，所有人都在研究同一批 30 到 40 个靶点。如果你想走得更远，就需要一种根本不同的生物学研究方式。"

Recursion 神经科学副总裁则强调了全基因组方法的差异："我们做的是全基因组敲除，不只是一小片区域或几条通路。"他说，传统的科学家会盯着一个感兴趣的指标——比如线粒体碎片化——然后问"我看到了吗？"但 AI 模型可以同时分析一张图像中的数百个特征，"这才是真正改变游戏规则的地方。"

基因泰克神经科学负责人在更早的采访中解释了合作逻辑："我们制定了一个战略计划——在哪些方面我们真正能做到差异化？新技术、新药发现平台、大数据科学、计算方法——我们发现 Recursion 是一个出色的合作伙伴。"

罗氏 CEO 则在 7 月表示，AI 已经为早期管线带来了"新分子数量的显著增长"，使罗氏目前拥有 43 个处于 I 期临床试验的药物。

一笔 1.5 亿首付，等了五年才出一个靶点

这笔合作可以追溯到 2021 年 12 月。当时基因泰克与 Recursion 签署合作协议，首付款 1.5 亿美元，目标是用 Recursion 的 AI 平台在神经科学和一个未公开的胃肠道肿瘤领域发现新靶点。

2024 年第三季度，基因泰克以 3000 万美元行使了对神经元生物学地图的选择权。2025 年第四季度，又以 3000 万美元行使了第二张地图——小胶质细胞免疫细胞地图——的选择权。直到 2026 年 8 月 5 日，第一张地图才产出了第一个走完验证流程的靶点。

这个速度放在制药行业不算慢。神经科学药物的失败率在医学领域名列前茅——根据 BIO、BioMedTracker 和 Amplion 的研究，进入 I 期临床的神经科药物只有 8.4% 最终获批，不到其他治疗领域的一半。40 个进入临床的神经科学药物中，只有 1 个能上市。全球超过 30 亿人受神经系统疾病影响，但新疗法始终稀缺。

过了三关才算数：通路验证、功能验证、疾病验证

Recursion 平台的核心逻辑不是用 AI 优化已知靶点的化合物——这是目前大多数 AI 制药公司的做法——而是在从未被探索过的基因组区域里找到靶点。

整个过程分为四个阶段。第一步是建造地图：在实验室大规模培养人类神经元，逐个敲除基因组中的每一个基因，用显微镜捕获细胞形态变化，让基础模型学习所有扰动之间的关联模式。第二步是让模型在全基因组范围搜索，找出与已知疾病驱动因素存在生物学关联的基因，生成排序列表。第三步由科学家审核、排序并挑选候选靶点。

最关键的环节在第四步——湿实验室验证。Recursion 与基因泰克联合设计了三级递进验证：通路验证确认靶点的作用机制与模型预测一致；功能验证测试操控靶点能否在疾病相关的人类神经元中产生有意义的改变，包括神经元健康、代谢和电生理活动；疾病验证是最高标准——改变靶点是否真正改变了疾病表型。只有三轮全部通过的靶点才会被推进。

下一步，Recursion 将使用自己的 AI 化学平台为这个已验证靶点设计和优化小分子。同时，已经建成的神经元地图和小胶质细胞地图不会废弃——它们是可重复使用的生物资产，可以持续生成新的靶点假设，无需重建底层数据集。双方一共建造了六张全基因组表型地图，另外四张用于胃肠道肿瘤领域。

43 个一期项目背后，AI 正从噱头变成药企基建

这个靶点的意义不在于它能否最终成药——所有候选药物都有极大概率失败。它证明的是 Recursion 的"地图"方法论可以产出传统方法错过的靶点。

在传统的神经科学药物发现中，研究者依赖生物学直觉和逐次假设验证。大多数实验数据在项目结束后被丢弃。，传统方法里"大部分数据都被扔掉了"，而 Recursion"可以不断回到这张地图里寻找新靶点"。

罗氏不是唯一重注 AI 的药企。礼来与 NVIDIA 合作建造了，百时美施贵宝则在 2026 年 5 月与 Anthropic 达成协议，的研究、临床开发和运营流程中。AI 辅助药物发现正在从差异化优势变为行业基建。

Recursion 自身也在推进内部管线。其 REC-4881（MEK1/2 抑制剂）在家族性腺瘤性息肉病的 II 期数据将于 2026 年 11 月的 CGA-IGC 年会上公布；REC-7735——一种对 PI3Kα H1047R 突变体选择性超过野生型 100 倍以上的口服抑制剂——已获得 IND 批准，计划 2026 年下半年启动 I/II 期试验。公司同步将 2026 年的现金运营支出指引下调至 3.75 亿美元以下。

地图可以反复挖，靶点只是第一铲

"通过与基因泰克这样的合作伙伴，将人类疾病生物学、全基因组规模探索和严格的实验验证结合起来，我们证明了验证一个未被探索的神经科学靶点是可能的，"Khan 在 Recursion 的中写道。"我们相信，这就是下一代药物的构建方式。"

但这句话目前仍是一份声明，不是已被证实的事实。一个通过三层湿实验室验证的靶点，距离成为药物还有数年时间和极高的淘汰概率。这张地图的真正价值取决于它能否持续产出——不是一次性的运气，而是可重复的工业级产出能力。