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斯坦福医学院实验室分拆出 Virtual Biotech:37,000 个 AI 智能体、没有人类员工,一周分析 55,984 项临床试验
一家分拆自斯坦福大学医学院(Stanford Medicine)实验室的「生物科技公司」,37,000 名「员工」里没有一名人类:没有办公室,没有工资单,甚至没有实验室。据 9 月 23 日报道,这家 AI 驱动的虚拟生物科技(virtual biotech)公司由生物医学数据科学副教授 James Zou 和研究生 Harrison Zhang 创建,是 Zou 此前 Virtual Lab(虚拟实验室)项目的延伸。
据 9 月 17 日发布的介绍,描述这套系统的论文已于当日发表在 Science(),Zou 是资深作者,Zhang 是第一作者。AIwire 称,这套系统最大规模的测试之一,是让 37,000 名智能体在不到一周内分析 55,984 项临床试验——每个智能体负责审查单项药物的安全性与有效性——并找到一个与药物成败相关的模式:靶向行为像开关、且只作用于特定细胞类型的基因的药物,在临床上表现更好。
James Zou 在 2025 年 6 月的 RAISE Health Symposium 上讲解 AI 科学家如何协作解决科学问题。图源:,摄影:Steve Fisch
一家公司的编制:四个部门、11 个智能体、100 多个工具
按 Stanford Medicine 的描述,这家「公司」照着成熟实体生物科技公司的组织架构图搭建:一个「首席科学官」(Chief Scientific Officer,CSO)智能体领导各研究团队,团队再拆成多个专门部门并行工作,负责药物设计的核心环节,从确定分子靶点到设计临床试验。AIwire 报道称,四个部门覆盖药物开发的不同阶段,智能体的工作从寻找药物靶点一直延伸到分析临床试验;系统还接入了 100 多个工具,供智能体检索数据库、分析生物数据。
今年 2 月贴在 bioRxiv 上的给出了更细的编制:四个科学部门、11 个承担不同职能的智能体、100 多个工具。每个智能体有自己的系统提示词、技能和专属工具;团队还为各大生物医学数据库搭建了「模型上下文协议」(MCP)服务器,把格式各异的数据源封装成智能体能自主调用的标准工具,覆盖统计遗传学、功能基因组学、通路与相互作用、化学信息学、疾病生物学和临床数据。
预印本还描述了一次完整的工作流程:用户提问后,虚拟 CSO 先追问以澄清意图,与此同时一个「幕僚长」智能体准备简报,汇总最新进展、数据可得性和领域背景;随后 CSO 协调各部门开展分析,再由「科学评审员」智能体核查其他智能体的方法与结论,CSO 据此决定返工还是把证据汇总成报告。照人类公司的架构来设计还有一个现实好处:预印本指出,每个智能体的产出都能交给对应领域的人类专家审核。
这一切的前身是 Virtual Lab。斯坦福医学院 2025 年 7 月的介绍过该项目:一组由 AI 驱动的「虚拟科学家」模拟一个学术实验室,帮助解决真实实验室里的问题。Zou 告诉 AIwire:「我们的想法是看看能把这件事推到多远:能不能造一家从寻找药物靶点、一直做到设计临床试验的生物科技公司?能不能有一家完全由智能体组成的公司,去应对药物研发里极其复杂的挑战?」
两套打分系统,指向「开关式」靶点
Zou 让智能体先读临床试验,是因为药物研发最大的难题之一,是判断哪些分子更可能熬过临床测试。他对 Stanford Medicine 解释:「一项临床试验从头到尾可能要花数千万、有时上亿美元,还要历时多年。」如果能找到提示药物成败的隐藏生物学特征,对整个行业都是巨大助力。
Zou 没有把智能体放进科学文献库里,而是给每个智能体分派一项具体临床试验,让它提取对应药物的安全性与有效性数据。预印本称,这批「临床试验员」智能体整理出结构化的试验结局,再把药物靶点与多组学注释关联起来,其中包括它们从单细胞 RNA 测序图谱中推导的细胞类型特征。按 Zou 的估计,同样的任务交给人类团队要做上几年。
接着,智能体给有单细胞基因活性数据的试验建了两套打分系统:一套衡量药物对特定细胞类型的靶向专一程度(而不是广谱地影响多种细胞),另一套衡量「双峰性」(bimodality),即目标基因的活性更像一个开/关的灯,还是一个调节亮暗的旋钮。Stanford Medicine 称,两类得分都高的试验结局更好:这类药物从 I 期推进到 II 期的概率高出 40%,最终上市的概率高出 48%,不良事件比广谱活性的药物少 32%;这一模式在癌症、脑部疾病、心脏病、肾病和肺病等多种疾病中同样成立。
Zou 的解释是:像开关一样工作、且只锁定特定细胞类型的靶点,用药物控制起来可能更容易,因此也更安全。他对 AIwire 总结:「这些智能体发现的科学令人兴奋,它说明这类单细胞特征可以用来制造更好的药物,也提示收集这类数据的重要性。这可能会惠及整个药物发现行业。」
智能体提出的肺癌方案,一家药企独立得出了同样设计
Stanford Medicine 的稿件写道,问题仍然存在:一家全 AI 的公司,能不能设计出能帮到人的新药?Zou 和团队把目标对准 B7-H3——肺癌研究者长期关注的蛋白质,此前已被当作抗癌靶点研究。
智能体分析了多项研究和生物医学数据库的数据,报告 B7-H3 在肺肿瘤周围的成纤维细胞(fibroblasts,结缔组织中的细胞)中高表达;结合空间转录组分析,这些细胞似乎在向附近的免疫细胞发出抑制信号,等于给肿瘤罩上一层伪装,让免疫系统无法发动攻击。基于这一分析,Virtual Biotech 提出一种抗体偶联药物(antibody-drug conjugate,ADC)方案:让药物锁定 B7-H3 高表达的细胞,把化疗毒性载荷直接送进去。
这次测试有个关键前提:研究者把智能体可用的信息限制在 2025 年 1 月之前。据 Stanford Medicine 与 AIwire 报道,2025 年 8 月,一家私营的老牌制药公司独立得出了同样的 B7-H3 ADC 策略,该疗法后来获得美国 FDA 的突破性疗法认定(breakthrough therapy designation)——这一认定用于在人体验证中显示疗效之后,加快有前景的药物上市。Zou 说:「作为一次独立的第三方验证,它与 Virtual Biotech 提出的效应和设计相吻合,这确实令人兴奋。」
两家报道都没有披露这家公司的名字。Zou 也不再跟进 B7-H3 这个靶点:按 Stanford Medicine 的说法,它已经由另一家公司推进到临床。但 Virtual Biotech 用同样的方法找出了其他候选靶点。
下一步:把智能体的发现送进真实实验室
到目前为止,这套系统最主要的优势是速度和规模,还能同时查看基因组、单细胞等多类生物数据。但 AIwire 也指出,结果令人鼓舞、工作仍处早期:智能体能找到候选靶点,这些靶点仍要在真实实验室里检验。预印本同样把「让人类科学家保持在回路中」写进了摘要。Zou 对 Stanford Medicine 说:「人类、实体实验和验证,始终是 AI 产生影响的通道。我们的下一步,是把 Virtual Biotech 的新发现带进真实实验室,检验其中有多少能在现实世界站住脚。」
预印本还展示了这套系统的另一种用法:分析一项靶向 OSMRβ 的溃疡性结肠炎临床试验——它在中途终止——推断可能的失败机制,并提出基于生物标志物的入组策略。
这项研究由 Knight-Hennessy Scholarship、美国国立卫生研究院(NIH,grant T32-GM145402)、美国国家科学基金会(NSF)和 Chan Zuckerberg Biohub 资助,斯坦福医学院生物医学数据科学系也提供了支持;PHD Biosciences 的研究者参与了研究,预印本署名中还包括 Peter Eckmann 和 Jiacheng Miao。
这件事已经开工:Zou 团队正在把 Virtual Biotech 找出的部分其他靶点送进真实实验室,看看这些发现有多少经得起实验。